項目類別：?江蘇省重點研發(fā)計劃項目（社會發(fā)展）
項目編號：BE2022826
參與人員：郭宗科等
起止日期：2022.7-2025.6
江蘇省重點研發(fā)計劃項目（社會發(fā)展），BE2022826，基因藥物載體脂質(zhì)納米粒核心關鍵技術(shù)與應用研究
研究內(nèi)容：1、研究設計并合成一系列結(jié)構(gòu)獨特的生物降解型可離子化脂質(zhì)。設計并合成新型輔助性磷脂、靶向磷脂。2、研究mRNA序列的設計、優(yōu)化與合成，研究非編碼區(qū)不同mRNA元件對蛋白表達量的影響。3、采用微流控方法，研究制備mRNA脂質(zhì)納米粒（LNPs）。研究LNPs的生物相容性、生物降解性。研究LNPs組成對mRNA包載、溶酶體逃逸、mRNA表達的影響。 4、研究LNPs與血清蛋白質(zhì)之間相互作用。研究LNPs組成與組織靶向性之間關系，確定靶向心、肝、脾、肺、腎的LNPs組成，構(gòu)建靶向LNPs載體。5、研制一種VEGF-A mRNA LNPs制劑，系統(tǒng)評價。采用動物模型，研究VEGF-A mRNA LNPs促血管生成和心肌等組織修復功能。