項(xiàng)目類別：?江蘇省重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目（社會(huì)發(fā)展）
項(xiàng)目編號(hào)：BE2022826
參與人員：郭宗科等
起止日期：2022.7-2025.6
江蘇省重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目（社會(huì)發(fā)展），BE2022826，基因藥物載體脂質(zhì)納米粒核心關(guān)鍵技術(shù)與應(yīng)用研究
研究內(nèi)容：1、研究設(shè)計(jì)并合成一系列結(jié)構(gòu)獨(dú)特的生物降解型可離子化脂質(zhì)。設(shè)計(jì)并合成新型輔助性磷脂、靶向磷脂。2、研究mRNA序列的設(shè)計(jì)、優(yōu)化與合成，研究非編碼區(qū)不同mRNA元件對(duì)蛋白表達(dá)量的影響。3、采用微流控方法，研究制備mRNA脂質(zhì)納米粒（LNPs）。研究LNPs的生物相容性、生物降解性。研究LNPs組成對(duì)mRNA包載、溶酶體逃逸、mRNA表達(dá)的影響。 4、研究LNPs與血清蛋白質(zhì)之間相互作用。研究LNPs組成與組織靶向性之間關(guān)系，確定靶向心、肝、脾、肺、腎的LNPs組成，構(gòu)建靶向LNPs載體。5、研制一種VEGF-A mRNA LNPs制劑，系統(tǒng)評(píng)價(jià)。采用動(dòng)物模型，研究VEGF-A mRNA LNPs促血管生成和心肌等組織修復(fù)功能。