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  基因治療被廣泛用于治療多種嚴重威脅人類健康的疾病,包括惡性腫瘤、遺傳病(如血友病、囊性纖維病等)、感染性疾病(如艾滋病、類風濕等)、心血管疾病等。基因治療的關鍵在于構筑高效的基因載體。相比于病毒載體，陽離子聚合物載體具有高安全性，而且其化學結構易于調控和修飾，現已被廣泛用于基因治療的研究。

  中國科學技術大學尤業字教授在《高分子學報》2017年第12期發表的專論中從陽離子聚合物載體設計的角度系統評述了近期通過聚合物的結構與性能的調控實現更好的基因表達的主要進展。

  專論介紹了對細胞內外的環境差異和外界刺激具有響應性的陽離子聚合物基因載體的合成方法，實現DNA在細胞內的有效釋放；構筑不同拓撲結構的聚合物，運用聚合物的拓撲結構來調節DNA與聚合物組裝復合體形貌，實現DNA的可控壓縮和提高載體的轉染效率；通過兩親性陽離子聚合物的自組裝形成穩定的陽離子納米膠束，增加聚合物表面電荷密度，從而有效增強聚合物和DNA結合能力，實現低正負電荷比條件下的DNA壓縮和基因的高效表達。同時作者進一步展望，接下來的研究是在實現基因高效的靶向傳遞的同時，如何把上述的這些過程有機地協同起來，從而實現聚合物載體的臨床應用。

  論文鏈接：http://www.gfzxb.org/CN/abstract/abstract14942.shtml

  下載：響應性陽離子聚合物及聚合物納米膠束基因載體